V medicíně jsou používány dva základní typy léků podle struktury a způsobu výroby. První skupinou, která tvoří velkou většinu používaných, jsou léky chemické. Jedná se o jednodušší chemické sloučeniny, které jsou připravovány pomocí chemické syntézy. Příkladem jsou každodenně používané léky na léčbu bolesti a horečky jako například aspirin nebo paracetamol. Druhou skupinou jsou léky biologické, které vznikají biotechnologickými postupy, tedy jsou produkovány živými organismy. Těmito organismy byly dříve kvasinky a bakterie, dnes se jedná o moderní buněčné linie původem z vyšších organismů, aby molekuly jimi produkované byly co nejvíce podobné lidským bílkovinám.

Moderní biologické léky, zejména v podobě tzv. monoklonálních protilátek, dnes mění podobu medicíny a mnoha pacientům prodlužují a zkvalitňují život. Nalezneme je prakticky ve všech oborech lékařství, významnou roli hrají např. v onkologii, neurologii, plicním lékařství, imunologii, hematologii, očním lékařství, kožním lékařství nebo v revmatologii.

Zatímco v roce 2002 byl podíl biologických léků na celosvětovém objemu prodaných léků jen 11 %, v roce 2012 již 18 % a brzy přesáhne 20 %.  

Ochrana patentem
Nové originální léky jsou chráněny patentem, který trvá 20 let a po tuto dobu nemůže žádná jiná firma daný lék kopírovat, vyrábět a prodávat. Patentová ochrana je významná proto, aby farmaceutické společnosti mohly z příjmů za tyto léky financovat další výzkum a samozřejmě realizovat zisk svým akcionářům. Po vypršení patentu je duševní vlastnictví uvolněno všem ostatním firmám, které mohou originální léky kopírovat a prodávat s mnohem nižšími náklady na vývoj. V případě chemických léčiv nazýváme takové kopie originálních léčiv generika. Vstupem generik na trh vzrůstá cenová konkurence a léčba velmi rychle zlevňuje až na zlomek původní ceny originálu. K léčbě se může dostat více pacientů a ve zdravotních rozpočtech se uvolňují finanční prostředky pro nové nákladné originální léky.

Složitější než generika
Zatímco kopírování a výroba generik je obvykle relativně jednoduchý proces, v případě biologických léků je situace odlišná. Biologický lék není možné zcela úplně zkopírovat, proto nehovoříme o generických kopiích, ale o biologicky podobných molekulách (tzv. biosimilars). Generické firmy totiž znají strukturu biologického léku, ale předmětem ochrany duševního vlastnictví stále zůstává výrobní proces a buněčné linie, ve kterých se biologické léky v podobě velkých bílkovin produkují. Výsledná podoba takového léku, který má bílkovinnou strukturu, totiž záleží i na způsobu produkce a zdánlivě stejné léky od různých výrobců se mohou významně lišit ve své účinnosti a bezpečnosti. To je také důvod, proč při registraci biosimilárních léčiv je nutné předkládat i klinické studie s pacienty, což chemická generika nemusí.

Pokud jde o nového pacienta, který ještě žádnou biologickou léčbou léčen nebyl, a biosimilární lék je levnější než originál, není co řešit a měla by být použita nejlevnější varianta, aby nebylo plýtváno omezenými finančními prostředky.  

Snížení nákladů 

Také příchod biosimilárních léků je vítán, protože snižují náklady na léčbu. Toto snížení již není tak dramatické jako u chemických generik. Ceny chemických generik se za několik málo let dostanou na méně než jednu desetinu původní ceny originálu, v případě biosimilars je pokles ceny přibližně o 20 až 30 procent. Je to dáno tím, že náklady na vývoj biosimilárních léků jsou nesrovnatelně vyšší než na vývoj generik, stejně jako náklady na výrobu.

K biosimilárním lékům je nutné přistupovat s mnohem větší opatrností než k lékům generickým. Nemůžeme je považovat u všech pacientů za zcela identické s originály, jak bylo výše uvedeno. Také registrační autority na ně pohlíží jen jako na léky podobné a ne stejné, shodné. Má to několik důvodů. Velké molekuly bílkovin jsou rozpoznávány imunitním systémem, který na ně může reagovat nežádoucím způsobem, vedoucím až k poškození organismu nebo ztrátě účinnosti. Zatímco u jednoho pacienta bývá záměna originálu za generikum, pokud se neděje příliš často, bezpečná a lék funguje stejně jako ten originální, u biosimilars toto nemůžeme považovat za automatické.

K biosimilárním lékům je nutné přistupovat s mnohem větší opatrností než k lékům generickým. 

Komu je BL určena?

Lékař by měl vždy vážit, o jakého pacienta se jedná. Pokud jde o nového pacienta, který ještě žádnou biologickou léčbou léčen nebyl, a biosimilární lék je levnější než originál, není co řešit a měla by být použita nejlevnější varianta, aby nebylo plýtváno omezenými finančními prostředky. U těchto pacientů byly biosimilární léky zkoušeny a prokázaly srovnatelnou účinnost a bezpečnost jako originály. Jiná situace je u pacienta, který je dlouhodobě a účinně léčen biologickým lékem. Změna léčby u takového pacienta, který má chronickou, často celoživotní a nevyléčitelnou nemoc, může být riziková. Záměnou, která není zdůvodněna medicínsky a je motivována jen finančně, totiž může vést k nežádoucí reakci, k ztrátě účinnosti biologické léčby a zhoršení průběhu nemoci. Také je si třeba uvědomit, že tento pacient bude někdy v budoucnu potřebovat léčbu vyměnit z medicínských důvodů a bylo by riskantní zužovat mu výběr. Zde stále musí převážit zájem pacienta o jeho kvalitu života a dobrou prognózu nad zájmem krátkodobé finanční úspory.